PIP ohne PUMA
PUMA nicht ohne PIP
- wir kennen uns aus.

Kinder, Kinder, Kinder

Die adäquate Arzneimitteltherapie von Kindern ist eine Herausforderung -  nicht nur für Kinderärzte.

Es gibt für Kinder kaum zugelassene Arzneimittel. Off-Label Use (zulassungsüberschreitender Einsatz) von Medikamenten bei der Behandlung von Kindern ist gängige Praxis. Im ambulanten Bereich liegt der Off-Label Use Prozentsatz bei ca. 13%, im stationären Bereich bei  ca. 67% und auf Neugeborenen Intensivstationen werden bis zu 90% der Arzneimittel außerhalb ihrer Zulassung angewendet. Die wenigen Arzneimittel, die für die Anwendung an Kindern zugelassen sind, beziehen sich zumeist auf Zulassungen für Kinder ab dem Grundschulalter. Fazit: entweder keine oder eine Medikation außerhalb der an Kindern klinisch geprüften Anwendungsbereiche ist die Regel. Off-Label Use bei Kindern ist unvermeidbar. 

Ist es ethisch vertretbar Kinder mit Medikamenten, deren Wirksamkeit an Kindern nicht nachgewiesen ist zu behandeln, oder ihnen Medikamente vorzuenthalten, da keine Studienergebnisse vorliegen?
Ist es andererseits vertretbar klinische Studien an Kindern durchzuführen?
Diese Fragen beschäftigen seit Jahren nicht nur Fachleute.
Die Europäischen Behörden haben eine politische Entscheidung durch die Veröffentlichung der Verordnung Nr. 1901/2006 getroffen:
Danach mussten gemäß Artikel 45 und 46 für sämtliche in der EU zugelassenen Arzneimittel bis zum 26. 01. 2008 alle Studien, die die Anwendung an Kindern untersuchen, bei der EMA eingereicht werden. Mit diesen und den bereits eingereichten Studien wird eine Datenbank aufgebaut, die zukünftig für die Erstellung pädiatrischer Prüfkonzepte im Rahmen der Arzneimittelentwicklung für Kinder zu Grunde gelegt werden soll, mit dem Ziel unnötige klinische Prüfungen an Kindern zu vermeiden. 
Seit dem 26. 07. 2008 müssen gemäß Artikel 7 und 8 bei allen Neuzulassungen und Indikationserweiterungen die Ergebnisse von Studien an Kindern, die entsprechend einem genehmigten pädiatrischen Prüfkonzept (PIP, paediatric investigation plan) durchgeführt wurden, den Zulassungsunterlagen beigelegt werden, bestimmte Zulassungsverfahren und -arten ausgenommen. Freistellungen (Waiver) oder Rückstellungen (Deferral) sind auf Antrag möglich.
Für bereits zugelassene Arzneimittel kann seit dem 26. 07. 2007 gemäß Artikel 30 eine eigenständige Zulassung für die pädiatrische Verwendung (PUMA, paediatric use marketing authorisation) beantragt werden, vorausgesetzt, die Studien an Kindern wurden entsprechend einem genehmigten pädiatrischen Prüfkonzept (PIP) durchgeführt

Das pädiatrische Prüfkonzept (PIP) enthält das Forschungs- und Entwicklungsprogramm im Hinblick auf die Erlangung einer pädiatrischen Indikation des betreffenden Arzneimittels. Dieses Prüfkonzept ist spätestens bei Abschluss der pharmakokinetischen Studien an Erwachsen einzureichen.
Mit dem Antrag auf Genehmigung des pädiatrischen Prüfkonzeptes kann gleichzeitig gemäß Artikel 20 ein Antrag auf Zurückstellung (Deferral) gestellt werden, der Teile oder das gesamte PIP betrifft.
Ist das spezifische Arzneimittel/die Arzneimittelgruppe in Teilen oder der Gesamtheit der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe wahrscheinlich unwirksam oder bedenklich, tritt die Krankheit oder der Zustand, für den das Arzneimittel vorgesehen ist, lediglich bei Erwachsenen auf oder das Arzneimittel bietet gegenüber den bestehenden Behandlungsmöglichkeiten keinen therapeutischen Nutzen kann gemäß  Artikel 11 eine Freistellung (Waiver) beantragt werden

Als Anreiz für die Durchführung von klinischen Studien an Kindern wird bei Neuzulassungen und Indikationserweiterungen gemäß Artikel 36 eine um 6 bzw. 12 Monate und bei Orphan Drugs eine um 2 Jahre verlängerte Schutzfrist gewährt. Diese Boni werden für die Durchführung der Studien entsprechend dem genehmigten Prüfkonzept gewährt und nicht für die Ergebnisse der Studien.


Was können wir für Sie tun?
Rufen Sie uns an!

Das Bild "Störche" wurde uns freundlicherweise von Herrn Julius Jean Jantzer zur Verfügung gestellt.